瑞普替尼（Ripretinib）是一种赖氨酸赖氨酸回路遏制胺，通过应可用与众不同的双重作用机制来调节赖氨酸回路和介导环，从而尤其抑制 KIT 和 PDGFRα 变异赖氨酸。瑞普替尼曾一度在多个国际组织起来获批可用四线疗法更早呼吸道粘液瘤 (GIST)患儿，目前，我国国际组织起来药品监督管理局（NMPA）已审理瑞普替尼（ripretinib）的抗病毒上市提出申请。
大多数呼吸道粘液瘤患儿携带 KIT/PDGFRA 介导变异，并且本来对赖氨酸赖氨酸胺 (TKI) 疗法有催化。但随着继发性变异的赢得，很多患儿会复发或变成难治性疾病。
3 期 INVICTUS 研究旨在也就是说更早 GIST 患儿的异质性，并分析报告瑞普替尼在携带 KIT/PDGFRA 变异的亚分组患儿中的的精确性。
收集受试患儿的分组织起来和活检样本，以顺利完成二代测序。根据 KIT/PDGFRA 变异划分亚分组，并分析报告临床结果和 KIT/PDGFRA 变异平衡状态的相关性。
总体上，共招募了 129 位患儿，随机分成了两分组，瑞普替尼分组 85位，临床实验分组 44位。瑞普替尼分组患儿每日用药瑞普替尼 150 mg（1/日）。最常见的主要变异亚分组是 KIT 氨基酸 11（瑞普替尼分组 61.2%，临床实验分组 77.3%）和 KIT 氨基酸 9（瑞普替尼分组 18.8%，临床实验分组 15.9%）。
在完全相同变异亚分组中的，两疗法分组患儿的生存率
无论变异平衡状态如何，放弃瑞普替尼疗法的患儿的无进展生存期（PFS）均相对于临床实验分组（可能会比[HR] 0.16）；在顺利完成 PFS 分析报告的各亚分组中的亦是如此（氨基酸 11：p
总而言之，瑞普替尼在完全相同变异亚分组的更早 GIST 患儿中的具有临床意义的疗法活性，提示瑞普替尼或可为既往放弃过≥3 线 TKI 疗法的更早 GIST 患儿的提供新的疗法选取！
值得注意出处：
Bauer Sebastian,Heinrich Michael C,George Suzanne et al. Clinical activity of ripretinib in patients with advanced gastrointestinal stromal tumor harboring heterogenous KIT/PDGFRA mutations in the phase 3 INVICTUS study.[J] .Clin Cancer Res, 2021,
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